为两千万罕见病患发声第四届罕见病合作交流会开幕

　　玻璃美人、月亮宝宝……，他（她）们罹患的疾病，人群发病率可能低于万分之一甚至十万分之一，在人类疾病谱中稀缺有罕见。但对于每一个患者而言，他们却是绝对的百分之一百，终其一生都要承受疾病带来的苦痛和周围异样的目光。

　　为了与罕见病行业分享一些新思考和新发现，为罕见病问题解决带来更多新的价值主张，邀请大家看到被忽视但却重要的细枝末节，收获多元的视角和对“罕见”的认知重塑。11月26日，第四届罕见病合作交流会正式线位罕见病病友的歌声中缓缓拉开帷幕，病友们的日常生活在荧幕上一一再现，有病痛带来的困难，也有挑战病痛的勇气。这是一版特别的《孤勇者》，其背后是全国2000万病友的缩影，他们每一个人都是和命运拼杀的勇者，孤独却怀揣勇气，罕见亦生而不凡。

　　大会开幕式由原中央电视台著名主持人张泉灵主持，国家卫生健康委规划发展与信息化司司长毛群安、国家医疗保障局医药服务管理司原司长熊先军、中国罕见病联盟执行理事长李林康相继为大会致辞，从健康教育、社会环境、医疗保障制度、立法等角度，紧扣“健康中国 一个都不能少”，呼吁社会对罕见病患者应建立全方位的关爱，让每个人在不同的人生阶段都尽可能地获得理想的健康状态，增强罕见病群体的勇气和信心。

　　北京协和医院院长张抒扬教授从中国罕见病注册系统和国家罕见病直报系统这两个国家级的数据库出发，向大家分享了罕见病诊疗体系建设新进展，并介绍了罕见病研究的三大价值，即有利于促进罕见病研究发展、经济发展和医疗与健康的公平公正。中国科学院院士、武汉大学副校长、武汉大学生命科学学院院长宋保亮先生也结合脂代谢相关罕见病的研究，强调进一步加强罕见病的基础研究，对于常见病的诊疗、新药的研发、对疾病的理解都有重要意义。

　　2022年8日，国家药监局发布了《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则》征集意见的通知，大会也有幸邀请到国家药监局药品审评中心生物制品临床部副部长鲁爽女士为我们进行详细解读，在以临床价值为导向的药物研发中，应该重视患者的角色，让患者参与到药物研发的全生命周期。

　　全国政协委员、中国社会科学院政府管理学院教授郑秉文先生分析了罕见病用药保障机制上的发展和存在的问题，提出政府引导、动员的重要性，并创新性地提出了罕见病种子基金，探索本土创新的新路径。

　　北京病痛挑战公益基金会创始人、副理事长王奕鸥女士回顾了基金会的从最初的信息交流、整合的平台到现在联合政府、企业、医院、高校多方的角色。基金会一直重视罕见病患者自身的力量，探索罕见病患者参与的多元路径，今年还推出罕见病共益计划，希望链接社会各界力量，共同推动罕见病公益事业的发展。

　　为了探索和发掘公益慈善力量如何更好地参与罕见病多层次保障，病痛挑战基金会联合北京大学药事管理与临床药学系、北京大学医药管理国际研究中心开展研究，并发布《公益慈善力量参与罕见病多层次保障研究报告》。开幕式，北京大学医药管理国际研究中心主任史录文教授对此做了详细解读。

　　在圆桌讨论环节，来自政府、政策研究、公益机构、互联网平台等领域的多位专家齐聚一堂，围绕“多方如何协同共建罕见病诊疗与保障体系”和“多元力量如何助力罕见病生态体系共建”展开讨论，从资本、公益、媒体、支付、供应等方向提出见解，共建以患者为中心的罕见病生态圈。

　　据悉，本届大会为期两天，汇聚患者组织、政府、医院、科研、企业、媒体等多方力量，从立法、保障、产业创新、患者、服务、药物等多角度开设九大深度论坛，共同探讨罕见病问题的解决，11月26日晚19点还有“Never Rare”罕见病多元共创益演之夜，多位罕见病病友、志愿者、医生共同参与演出，我们一起让罕见不孤单，让罕见有力量。